Opcions de tractament per a la mielofibrosi

Content

• Hi ha una cura per a la mielofibrosi?
• El tractament de la mielofibrosi amb medicació
• Transfusions de sang
• Trasplantaments de cèl·lules mare
• Cirurgia
• Efectes secundaris del tractament
• Teràpies amb andrògens
• Corticosteroides
• Immunomoduladors
• Inhibidors de JAK2
• Quimioteràpia
• Esplendectomia
• Trasplantaments de cèl·lules mare
• Assaigs clínics
• Els remeis naturals
• Recerca
• Perspectiva
• A emportar

La mielofibrosi (MF) és un rar tipus de càncer on l’acumulació de teixits cicatrius evita que la medul·la òssia faci suficients glòbuls vermells. Això pot causar símptomes com fatiga extrema i contusions.

La MF també pot causar un nombre reduït de plaquetes a la sang, cosa que pot provocar trastorns de sagnat. Moltes persones amb MF també presenten una melsa augmentada.

Els tractaments tradicionals tenen com a objectiu abordar els símptomes de la FM i reduir la mida de la melsa. Les teràpies complementàries poden alleujar alguns símptomes i millorar la vostra qualitat de vida.

A continuació, es detalla els tractaments disponibles per a la FM.

Hi ha una cura per a la mielofibrosi?

Actualment no hi ha medicaments que guareixin la mielofibrosi. El trasplantament al·logènic de cèl·lules mare hematopoietiques és l’únic tractament que pot curar la MF o perllongar significativament la supervivència de persones amb MF.

Els trasplantaments de cèl·lules mare consisteixen a substituir cèl·lules mare anormals a la medul·la òssia per una infusió de cèl·lules mare d’un donant saludable.

El procediment té riscos importants i potencialment mortals. Normalment es recomana només als més joves sense altres condicions de salut existents.

El tractament de la mielofibrosi amb medicació

El seu metge pot recomanar un o més medicaments per ajudar a tractar símptomes o complicacions de la FM. Això inclou l’anèmia, l’engrandiment de la melsa, la suor nocturna, la picor i el dolor ossi.

Els medicaments per tractar la MF inclouen:

• corticoides, com la prednisona
• agents estimulants de l’eritropoiesi
• teràpies amb andrògens, com el danazol
• immunomoduladors, inclosos talidomida (talomid), lenalidomida (Revlimid) i pomalidomida (pomalista)
• quimioteràpia, inclosa la hidroxiurea
• Inhibidors de JAK2, com ara ruxolitinib (Jakafi) i fedratinib (Inrebic)

Ruxolitinib és el primer medicament aprovat per l’Administració d’Aliments i Medicaments (FDA) per al tractament de la FM intermèdia i d’alt risc. Ruxolitinib és un tractament dirigit i un inhibidor de JAK2. Les mutacions del gen JAK2 s'han associat amb el desenvolupament de MF.

Fedratinib (Inrebic) va ser aprovat per la FDA el 2019 per tractar adults amb MF primària o secundària de risc intermedi-2 i d’alt risc. Fedratinib és un inhibidor de la kinasa JAK2 altament selectiu. És per a persones que no responen al tractament amb ruxolitinib.

Transfusions de sang

Pot ser que necessiteu una transfusió de sang si sou anèmics per MF. Les transfusions regulars de sang poden augmentar el nombre de glòbuls vermells i disminuir símptomes com fatiga i contusions fàcils.

Trasplantaments de cèl·lules mare

La MF es desenvolupa quan una cèl·lula mare que produeix cèl·lules sanguínies està malmesa. Comença a produir cèl·lules sanguínies immadures que es formen i provoquen cicatrius. Això impedeix que la medul·la òssia produeixi cèl·lules sanguínies sanes.

Un trasplantament de cèl·lules mare, també conegut com a trasplantament de medul·la òssia, és un tractament potencialment curatiu que tracta aquest problema. El metge haurà de valorar el vostre risc individual per determinar si sou un bon candidat per al procediment.

Abans d’un trasplantament de cèl·lules mare, rebreu quimioteràpia o radiació. D’aquesta manera, s’elimina la resta de cèl·lules canceroses i augmenta les probabilitats que el vostre sistema immunològic accepti les cèl·lules donants.

Aleshores, el vostre professional sanitari transfereix cèl·lules de la medul·la òssia a un donant. Les cèl·lules mare sanes del donant substitueixen les cèl·lules mare danyades a la medul·la òssia i produeixen cèl·lules sanguínies sanes.

Els trasplantaments de cèl·lules mare comporten riscos importants i potencialment mortals. Els metges solen recomanar el procediment només per a persones amb MF de risc intermedi i amb menors de 70 anys i que no tinguin altres condicions de salut preexistents.

Un nou tipus de trasplantament al·logènic de cèl·lules mare d’intensitat reduïda (no mimetablable) requereix dosis més baixes de quimioteràpia i radiació. Pot ser que sigui millor per a persones grans.

Cirurgia

Les cèl·lules sanguínies es produeixen normalment per la medul·la. De vegades, en els que presenten MF, el fetge i la mels produeixen cèl·lules sanguínies. Això pot fer que el fetge i la mels creixin més del normal.

Una melsa engrandida pot ser dolorosa. Els medicaments ajuden a reduir la mida de la melsa. Si els medicaments no són suficients, el seu metge pot recomanar una cirurgia per extreure la melsa. Aquest procediment s’anomena esplenectomia.

Efectes secundaris del tractament

Tots els tractaments amb MF poden causar efectes secundaris. El metge ponderarà acuradament els riscos i els beneficis dels possibles tractaments abans de recomanar una aproximació.

És important parlar amb el vostre metge sobre els efectes secundaris del tractament. És possible que el vostre metge vulgui canviar la dosi o canviar-vos per un medicament nou.

Els efectes secundaris que podeu experimentar depenen del tractament amb MF.

Teràpies amb andrògens

Les androgenteràpies poden causar danys al fetge, creixement facial del cabell en les dones i creixement del càncer de pròstata en homes.

Corticosteroides

Els efectes secundaris dels corticoides depenen de la medicació i de la dosi. Poden incloure hipertensió arterial, retenció de líquids, augment de pes i problemes d’ànim i memòria.

Els riscos a llarg termini de corticoides inclouen l’osteoporosi, fractures òssies, nivells elevats de sucre en sang i augment del risc d’infeccions.

Immunomoduladors

Aquests fàrmacs poden augmentar el nombre de glòbuls blancs i plaquetes. Això pot provocar símptomes com el restrenyiment i una sensació punxosa a les mans i als peus. També poden causar greus defectes de naixement durant l’embaràs.

El seu metge supervisarà acuradament el nombre de glòbuls i pot receptar-los en combinació amb un esteroide de dosis baixes per minimitzar els riscos.

Inhibidors de JAK2

Els efectes secundaris comuns dels inhibidors de JAK2 inclouen un disminució del nivell de plaquetes i anèmia. També poden causar diarrea, mal de cap, marejos, nàusees, vòmits, mal de cap i contusions.

Fedratinib pot, en rares ocasions, causar danys cerebrals greus i potencialment mortals coneguts com a encefalopatia.

Quimioteràpia

La quimioteràpia té com a objectiu dividir ràpidament les cèl·lules, que inclouen les cèl·lules del pèl, les ungles i les cèl·lules del tracte digestiu i reproductor. Els efectes secundaris comuns de la quimioteràpia inclouen:

• fatiga
• Pèrdua de cabells
• canvis de pell i ungles
• nàusees, vòmits i pèrdua de la gana
• restrenyiment
• diarrea
• canvis de pes
• canvis d’humor
• problemes de fertilitat

Esplendectomia

L’eliminació de la melsa augmenta el risc d’infeccions i complicacions d’hemorràgia, inclosos coàguls de sang. Els coàguls de sang poden donar lloc a un ictus potencialment fatal o embòlia pulmonar.

Trasplantaments de cèl·lules mare

Els trasplantaments de medul·la òssia poden causar un efecte secundari que pot suposar un perill per a la vida conegut com a malaltia d’empelt-versus-host (GVHD), quan les cèl·lules immunes del donant ataquen les cèl·lules sanes.

Els metges intenten evitar que això passi amb tractaments preventius, inclosos l'eliminació de les cèl·lules T de l'empelt de donants i l'ús de medicaments per suprimir les cèl·lules T de l'empelt.

El GVHD pot afectar la pell, el tracte gastrointestinal o el fetge en els primers 100 dies després del trasplantament. Pot tenir símptomes que inclouen erupcions cutànies i ampolles, nàusees, vòmits, rampes abdominals, pèrdua de la gana, diarrea i icterícia.

El GVHD crònic pot implicar un o diversos òrgans i és la principal causa de mort després d’un trasplantament de cèl·lules mare. Els símptomes poden afectar la boca, la pell, les ungles, els cabells, el tracte gastrointestinal, els pulmons, el fetge, els músculs, les articulacions o els genitals.

El seu metge pot recomanar prendre corticoides com la prednisona o una crema d’esteroides tòpics. També poden prescriure ruxolitinib per a símptomes aguts.

Assaigs clínics

Els assajos clínics continuen buscant nous tractaments amb MF. Els investigadors estan provant nous inhibidors de JAK2 i estan explorant si la combinació de ruxolitinib amb altres medicaments pot millorar els resultats per a persones amb MF.

Una classe d’aquest tipus de fàrmacs són els inhibidors de la histona deacetilasa (HDAC). Exerceixen un paper en l’expressió gènica i podrien tractar els símptomes de la MF quan s’associen amb ruxolitinib.

Altres assajos estan provant agents antifibròtics per comprovar si aquests medicaments impedeixen o reverteixen la fibrosi en la mielofibrosi. S'està estudiant l'imetelstatis de l'inhibidor de la telomerasa per millorar la fibrosi i la funció de la medul·la òssia i el nombre de cèl·lules sanguínies en persones amb MF.

Si no respon bé a un tractament, unir-se a un assaig clínic pot donar-vos accés a teràpies més noves. Desenes d’assajos clínics estan reclutant o avaluant activament tractaments de mielofibrosi.

Els remeis naturals

La mielofibrosi és una malaltia crònica que requereix intervenció mèdica. No hi ha cap tractament de mielofibrosi provada de cures homeopàtiques o naturals. Pregunteu sempre al vostre metge abans de prendre qualsevol herba o suplement.

Alguns nutrients que suporten la producció de glòbuls vermells poden reduir el risc i els símptomes de l’anèmia. No tractaran la malaltia subjacent. Pregunteu al vostre metge si ha de prendre algun dels suplements següents:

• ferro
• àcid fòlic
• vitamina B-12

Menjar una dieta equilibrada i fer exercici regular pot ajudar a reduir l’estrès i mantenir el vostre funcionament a un nivell més òptim.

Els investigadors de proves de NUTRIENT esperen que una dieta mediterrània pugui disminuir la inflamació al cos per reduir el risc de coàguls de sang, recomptes anormals de sang i canvis de melsa en persones amb mielofibrosi. La dieta mediterrània és rica en aliments frescos i antiinflamatoris, incloent oli d’oliva, fruits secs, llegums, verdures, fruites, peixos i productes de gra integral.

Un estudi de laboratori va suggerir el remei d'herbes tradicional xinès conegut com a danshen o sàlvia vermella (Salvia miltiorrhiza bunge) pot afectar teòricament les vies de senyalització de la mielofibrosi. L'herba no s'ha estudiat en humans i no ha estat avaluada per la FDA per a la seva seguretat i eficàcia. Parleu sempre amb el vostre metge abans de provar qualsevol suplement.

Recerca

Dues drogues ja ho han aconseguit mitjançant proves clíniques d’etapa inicial i ara es troben en assaigs clínics de fase III. Pacritinib és un inhibidor de la kinasa oral amb especificitat per JAK2 i IRAK1. Momelotinib és un inhibidor de JAK1, JAK2 i ACVR1 que es compararà amb ruxolitinib en un estudi de fase III.

L’interferó-alfa ja s’ha utilitzat per tractar persones amb FM. S'ha demostrat que pot reduir la producció de cèl·lules sanguínies per la medul·la òssia. És necessària més investigació per determinar la seva seguretat i eficàcia a llarg termini.

Imetelstat és un inhibidor de la telomerasa en proves de fase II per a persones amb MF de risc intermedi o MF amb els quals els inhibidors de JAK no funcionaven. L'agent ha mostrat resultats prometedors, tot i que calen assajos clínics més grans.

Perspectiva

Pot ser difícil predir les perspectives i la supervivència amb mielofibrosi. Moltes persones han fet MF des de fa molts anys sense presentar cap símptoma.

La supervivència varia en funció del tipus de FM, tant si és de baix risc, intermedi o de gran risc.

Un estudi va trobar que les persones amb MF de baix risc podrien viure durant els cinc anys següents al diagnòstic que la població general, després de la qual la supervivència va disminuir. Es va trobar que les persones amb MF d’alt risc van viure fins a set anys després del diagnòstic.

L’única opció de tractament que pot curar MF és un trasplantament de cèl·lules mare. Algunes investigacions suggereixen que els medicaments aprovats recentment, com ara ruxolitinib, poden allargar la supervivència uns quants anys. Molts assajos clínics continuen estudiant possibles tractaments amb MF.

A emportar

Diversos tractaments amb MF són eficaços per abordar els símptomes i millorar la vostra qualitat de vida.

Els medicaments que inclouen immunomoduladors, inhibidors de JAK2, corticosteroides i teràpies amb andrògens ajuden a controlar els símptomes. També pot necessitar quimioteràpia, transfusions de sang o una esplenectomia.

Parleu amb el vostre metge sobre els vostres símptomes i digueu-los sempre si teniu en compte prendre un medicament o un suplement nou.