Pregunteu a l'expert: avenços i assaigs clínics per a la mielofibrosi

Content

• Quins assajos clínics recents i continuats estan passant per la mielofibrosi?
• Hi ha hagut avenços recents en la investigació per gestionar o tractar la mielofibrosi?
• On i com pot trobar algú assaigs clínics de mielofibrosi per participar-hi?
• Quin èxit han tingut els tractaments actuals per al tractament de la mielofibrosi?
• Hi ha algun risc per inscriure’s en un assaig clínic?
• Quines són les millors maneres d’evitar la progressió de la mielofibrosi?
• Hi ha una cura per a la mielofibrosi?

Quins assajos clínics recents i continuats estan passant per la mielofibrosi?

És un moment molt actiu per a la investigació sobre mielofibrosi. Fa uns quants anys, els assaigs JAKARTA i JAKARTA2 van reportar la contracció de la melsa i la millora dels símptomes amb el selectiu inhibidor de JAK2 fedratinib.

Més recentment, el judici PERSIST va demostrar eficàcia per a l’inhibidor de la multikinasa pacritinib. El procés de fase III per aquest fàrmac emocionant és el reclutament actiu. L’assaig SIMPLIFY va mostrar resultats encoratjadors per al momelotinib inhibidor de JAK1 / JAK2.

Desenes d’assaigs clínics en curs s’estan estudiant nous medicaments dirigits, sols o en combinació amb medicaments ja aprovats per a la mielofibrosi. Esperem que disposem de més eines a la nostra caixa d’eines per tractar aquesta malaltia a mesura que s’acabi la investigació en curs.

Hi ha hagut avenços recents en la investigació per gestionar o tractar la mielofibrosi?

Absolutament. Els metges han sabut sobre la importància de la inhibició de JAK2 per tractar la mielofibrosi des de l'aprovació de Jakafi (ruxolitinib) per al tractament de la mielofibrosi el 2011.

L’inhibidor de JAK2 Inrebic (fedratinib) es va aprovar l’any passat per a la mielofibrosi intermèdia 2 o d’alt risc. Ara la podem fer servir prèviament o després de progressió a Jakafi.

Pacritinib és un altre fàrmac molt emocionant. Com que no suprimeix la medul·la òssia, la podem utilitzar en pacients amb un nombre de plaquetes molt baix. Es tracta d'una troballa freqüent en pacients amb mielofibrosi que poden limitar les opcions de tractament.

On i com pot trobar algú assaigs clínics de mielofibrosi per participar-hi?

La forma més senzilla i millor de participar en un assaig és preguntar al seu metge. Poden analitzar desenes d’assajos per veure quins serien més adequats per al vostre tipus i estat de malaltia. Si la prova no està disponible al consultori del seu metge, poden coordinar una derivació a un centre que ofereix la prova.

Clinicaltrials.gov és una base de dades mantinguda pels Instituts Nacionals de Salut que enumera tots els assaigs clínics disponibles. Està obert perquè tothom el revisi i es pugui cercar fàcilment. Tot i això, pot ser confús per a persones sense antecedents mèdics.

Els grups de defensa dels pacients també són excel·lents recursos per a diversos temes, inclosos els assaigs clínics. Consulteu la Fundació MPN Education o MPN Advocacy & Education International.

Quin èxit han tingut els tractaments actuals per al tractament de la mielofibrosi?

La gestió de la mielofibrosi ha recorregut un llarg camí durant els darrers deu anys. Les anàlisis genòmiques han ajudat a ajustar el sistema de valoració de riscos. Ajuda els metges a determinar qui es beneficiaran més d’un trasplantament de medul·la.

La llista de medicaments efectius per a la mielofibrosi és creixent. Aquests medicaments ajuden els pacients a viure més temps amb menys símptomes i amb una millor qualitat de vida.

Ens queda un llarg camí per recórrer. Tant de bo les investigacions actuals i futures ens aportin encara més teràpies aprovades i millors combinacions de tractament per millorar encara més els resultats de les persones amb mielofibrosi.

Hi ha algun risc per inscriure’s en un assaig clínic?

Cada tractament mèdic té riscos i beneficis. Els assaigs clínics no en són una excepció.

Els assaigs clínics són molt importants. Són l’única manera en què els metges poden descobrir tractaments contra el càncer nous i millorats. Els pacients en proves reben la millor gestió de l’atenció.

Els riscos són diferents per a cada estudi individual. Poden incloure efectes secundaris específics del fàrmac investigat, falta de benefici de la teràpia i assignació al placebo.

Heu de signar un consentiment informat per inscriure’s en un assaig clínic. Aquest és un procés llarg amb l’equip de recerca. El vostre equip sanitari revisarà i explicarà a fons tots els riscos i beneficis.

Quines són les millors maneres d’evitar la progressió de la mielofibrosi?

Encara no està clar com podem afectar realment la progressió de la malaltia. El seguiment a llarg termini de les dades agrupades dels assaigs COMFORT suggereix que el tractament amb Jakafi pot duplicar la supervivència global en comparació amb la millor teràpia disponible en aquest moment.

Aquesta troballa és una mica controvertida. No està clar si el benefici de supervivència prové de la progressió retardada o d’altres beneficis, com ara la millora de la nutrició després de la contracció de la melsa.

Hi ha una cura per a la mielofibrosi?

La millor possibilitat de controlar la malaltia a llarg termini és un trasplantament de medul·la òssia, també conegut com a trasplantament de cèl·lules mare. Sembla curar alguns pacients. És difícil predir amb certesa.

El trasplantament és una opció de gran recompensa i d’alt risc. Només és adequat per a certs pacients que puguin suportar els rigorositats del procés. El vostre metge pot aconsellar si un trasplantament de medul·la òssia és una opció adequada per a vosaltres i coordinar la derivació a un equip de trasplantaments amb experiència per a una consulta.

Ivy Altomare, MD, és professora associada de medicina de la Duke University i subdirectora mèdica de la xarxa de Duke Cancer. És una educadora premiada amb un focus clínic en l’augment de la consciència i l’accés a assaigs clínics d’oncologia i hematologia a les comunitats rurals.