Teràpia gènica: què és, com es fa i què es pot tractar

Content

• Com es fa
• Tècnica CRISPR
• Tècnica de cèl·lules T del cotxe
• Malalties que la teràpia gènica pot tractar
• Teràpia gènica contra el càncer

La teràpia gènica, també coneguda com a teràpia gènica o edició gènica, és un tractament innovador que consisteix en un conjunt de tècniques que poden ser útils en el tractament i la prevenció de malalties complexes, com ara malalties genètiques i càncer, mitjançant la modificació de gens específics.

Els gens es poden definir com la unitat fonamental de l’herència i estan formats per una seqüència específica d’àcids nucleics, és a dir, ADN i ARN, i que porten informació relacionada amb les característiques i la salut de la persona. Així, aquest tipus de tractament consisteix a provocar canvis en l’ADN de les cèl·lules afectades per la malaltia i activar les defenses de l’organisme per tal de reconèixer el teixit danyat i afavorir-ne l’eliminació.

Les malalties que es poden tractar d’aquesta manera són les que comporten alguna alteració de l’ADN, com el càncer, les malalties autoimmunes, la diabetis, la fibrosi quística, entre altres malalties degeneratives o genètiques, però, en molts casos, encara estan en fase de desenvolupament proves.

Com es fa

La teràpia gènica consisteix a utilitzar gens en lloc de medicaments per tractar malalties. Es fa canviant el material genètic del teixit compromès per la malaltia per un altre normal. Actualment, la teràpia gènica s’ha realitzat mitjançant dues tècniques moleculars, la tècnica CRISPR i la tècnica de les cèl·lules T del cotxe:

Tècnica CRISPR

La tècnica CRISPR consisteix en alterar regions específiques de l’ADN que podrien estar relacionades amb malalties. Per tant, aquesta tècnica permet alterar els gens en llocs específics, d’una manera precisa, ràpida i menys costosa. En general, la tècnica es pot realitzar en uns quants passos:

• S’identifiquen gens específics, que també es poden anomenar gens o seqüències diana;
• Després de la identificació, els científics creen una seqüència de "ARN guia" que complementa la regió objectiu;
• Aquest ARN es col·loca a la cèl·lula juntament amb la proteïna Cas 9, que funciona tallant la seqüència d’ADN diana;
• A continuació, s’insereix una nova seqüència d’ADN a la seqüència anterior.

La majoria dels canvis genètics impliquen gens situats en cèl·lules somàtiques, és a dir, cèl·lules que contenen material genètic que no es transmet de generació en generació, cosa que limita el canvi només a aquesta persona. Tot i això, han sorgit investigacions i experiments en què la tècnica CRISPR es realitza sobre cèl·lules germinals, és a dir, sobre l’òvul o l’esperma, cosa que ha generat una sèrie de preguntes sobre l’aplicació de la tècnica i la seva seguretat en el desenvolupament de la persona. .

Encara no es coneixen les conseqüències a llarg termini de la tècnica i l’edició gènica. Els científics creuen que la manipulació de gens humans pot fer que una persona sigui més susceptible a l’aparició de mutacions espontànies, que poden provocar una sobreactivació del sistema immunitari o l’aparició de malalties més greus.

A més de la discussió sobre l'edició de gens per girar entorn de la possibilitat de mutacions espontànies i la transmissibilitat de l'alteració per a les generacions futures, la qüestió ètica del procediment també s'ha debatut àmpliament, ja que aquesta tècnica també es pot utilitzar per alterar la característiques, com el color dels ulls, l’alçada, el color dels cabells, etc.

Tècnica de cèl·lules T del cotxe

La tècnica de les cèl·lules T del cotxe ja s’utilitza als Estats Units, Europa, la Xina i el Japó i s’ha utilitzat recentment al Brasil per tractar el limfoma. Aquesta tècnica consisteix a alterar el sistema immunitari perquè les cèl·lules tumorals siguin fàcilment reconegudes i eliminades del cos.

Per fer-ho, s’eliminen les cèl·lules T de defensa de la persona i es manipula el seu material genètic afegint el gen CAR a les cèl·lules, que es coneix com a receptor d’antigen quimèric. Després d’afegir el gen, s’incrementa el nombre de cèl·lules i, des del moment que es verifica un nombre adequat de cèl·lules i la presència d’estructures més adaptades per al reconeixement tumoral, es produeix una inducció de l’empitjorament del sistema immunitari de la persona i, posteriorment, la injecció de cèl·lules de defensa modificades amb el gen CAR.

Per tant, hi ha l’activació del sistema immunitari, que comença a reconèixer les cèl·lules tumorals amb més facilitat i és capaç d’eliminar aquestes cèl·lules amb més eficàcia.

Malalties que la teràpia gènica pot tractar

La teràpia gènica és prometedora per al tractament de qualsevol malaltia genètica, no obstant això, només per a algunes ja es poden realitzar o es troba en fase de proves. L’edició genètica s’ha estudiat amb l’objectiu de tractar malalties genètiques, com la fibrosi quística, la ceguesa congènita, l’hemofília i l’anèmia falciforme, per exemple, però també s’ha considerat com una tècnica que pot promoure la prevenció de malalties més greus i complexes. , com per exemple el càncer, les malalties del cor i la infecció pel VIH, per exemple.

Tot i estar més estudiada per al tractament i la prevenció de malalties, l'edició de gens també es pot aplicar a les plantes, de manera que siguin més tolerants al canvi climàtic i siguin més resistents als paràsits i pesticides i en aliments amb l'objectiu de ser més nutritius. .

Teràpia gènica contra el càncer

La teràpia gènica per al tractament del càncer ja es realitza en alguns països i està especialment indicada per a casos específics de leucèmies, limfomes, melanomes o sarcomes, per exemple. Aquest tipus de teràpia consisteix principalment en activar les cèl·lules de defensa de l’organisme per reconèixer i eliminar-les i fer-les mitjançant la injecció de teixits o virus modificats genèticament al cos del pacient.

Es creu que, en el futur, la teràpia gènica serà més eficient i substituirà els tractaments actuals contra el càncer, però, com que encara és car i requereix tecnologia avançada, s’indica preferentment en els casos que no responguin al tractament amb quimioteràpia i radioteràpia. i cirurgia.