Inhibidors PCSK9: el que cal saber

Content

• PCSK9: Què cal saber
• El gen PCSK9
• Tipus de fàrmacs PCSK9 i el seu funcionament
• Efectes secundaris i riscos
• PCSK9 Drogues i estatines: en què es comparen
• Com afecta això el tractament del colesterol alt?

PCSK9: Què cal saber

Potser heu sentit a parlar dels inhibidors de PCSK9 i com aquesta classe de fàrmacs podria ser el següent gran avenç en el tractament del colesterol alt. Per entendre com funciona aquesta nova classe de medicaments, primer heu de comprendre el gen PCSK9.

Continua llegint per obtenir més informació sobre aquest gen, com afecta els nivells de colesterol en sang i com els investigadors utilitzen aquesta informació per crear nous tractaments per a un problema tan habitual.

El gen PCSK9

Tots tenim un gen anomenat propoteïna convertasa subtilisina / kexina tipus 9 (PCSK9). Aquest gen afecta directament al nombre de receptors de lipoproteïnes de baixa densitat (LDL) al cos. Els receptors de LDL ajuden a regular la quantitat de colesterol LDL que entra al torrent sanguini. La majoria de receptors de LDL es troben a la superfície del fetge.

Algunes mutacions del gen PCSK9 poden reduir el nombre de receptors de LDL. Això pot provocar una forma heretada de colesterol alt, coneguda com a hipercolesterolèmia. El colesterol alt en LDL pot provocar malalties cardiovasculars, atac de cor o ictus.

Altres mutacions del gen PCSK9 poden reduir el colesterol LDL en realitat augmentant el nombre de receptors de LDL. Les persones amb nivells inferiors de colesterol LDL tenen un menor risc de patir malalties cardíaques i ictus.

Tipus de fàrmacs PCSK9 i el seu funcionament

Els fàrmacs PCSK9 suprimeixen l’enzim PCSK9 expressat pel gen. És per això que s’anomenen inhibidors de PCSK9.

L’agost de 2015, la Food and Drug Administration (FDA) va aprovar evolocumab (Repatha), un inhibidor de PCSK9 d’Amgen. En assaigs clínics, les persones que prenien evolocumab durant un any van reduir el colesterol LDL en un 60 per cent en comparació amb el grup control. Un any més tard, lleugerament més del 2% de les persones del grup de teràpia estàndard tenien un esdeveniment important relacionat amb el cor en comparació amb poc menys de l’1 per cent dels que prenien evolocumab.

Al juliol de 2015, la FDA va aprovar alirocumab (Praluent). Un recent assaig clínic va tenir un èxit similar en la disminució del colesterol LDL. Només l’1,7 per cent dels pacients va experimentar algun tipus d’esdeveniment relacionat amb el cor durant l’assaig de 78 setmanes.

Efectes secundaris i riscos

Tots els medicaments tenen efectes secundaris. Es va informar d'esdeveniments adversos en un 69% de les persones que van prendre evolocumab en els assajos clínics. Alguns dels efectes secundaris reportats van causar inflor o erupció al lloc de la injecció, dolor a les extremitats i fatiga. Menys de l’1 per cent van denunciar confusions mentals, dificultat per centrar-se o altres problemes neurocognitius.

En els assaigs amb alirocumab, es va informar d'esdeveniments adversos en el 81 per cent dels participants que van prendre el fàrmac. Aquests inclouen reaccions al lloc de la injecció, dolor muscular i esdeveniments relacionats amb els ulls. Una mica més d’un 1% dels participants van informar d’esdeveniments adversos neurocognitius. Aquests inclouen deteriorament de la memòria i confusió.

Encara no es coneixen efectes secundaris a llarg termini i riscos.

PCSK9 Drogues i estatines: en què es comparen

S'ha demostrat que els inhibidors de PCSK9 i les estatines són efectius per disminuir el colesterol LDL.

Les estatines funcionen bloquejant la HMG-CoA reductasa. És un enzim que utilitza el seu fetge per produir colesterol. Les estatines també ajuden al cos a reabsorbir els dipòsits de colesterol acumulats de les artèries. La majoria de les persones poden prendre estatines sense cap dificultat, però algunes persones no poden tolerar efectes secundaris com els problemes digestius i els dolors musculars. Les estatines han estat durant molt de temps, de manera que el vostre metge us pot donar informació sobre el seu funcionament a llarg termini. Estan disponibles en nombres de marca i en tauletes genèriques i han esdevingut força assequibles.

Els inhibidors de PCSK9 poden proporcionar una altra opció de tractament per a persones que tenen un colesterol LDL alt, tenen un risc elevat de malalties cardiovasculars i no poden tolerar les estatines. Aquests medicaments més recents requereixen injeccions cada dues o quatre setmanes. Encara no tenim prou informació per saber com els inhibidors de PCSK9 reduiran els esdeveniments cardiovasculars amb el pas del temps.

Com afecta això el tractament del colesterol alt?

Segons els centres de control i prevenció de malalties dels Estats Units, 73,5 milions d’adults als Estats Units tenen colesterol alt amb LDL. Actualment les estatines són la teràpia de primera línia per a aquells que no poden controlar el seu colesterol mitjançant la dieta i l’exercici.

Els inhibidors de PCSK9 poden convertir-se en un tractament alternatiu viable per a persones que no poden prendre statines.