Medicació i tractament per a EM progressiva primària

Content

• Medicaments per PPMS
• Ocrelizumab (Ocrevus)
• Tractament de cèl·lules mare
• Assaigs clínics
• Àcid lipoic
• Biotina a dosis elevades
• Masitinib (AB1010)
• Ibudilast
• Teràpies naturals i complementàries
• Teràpia Ocupacional
• Teràpia física
• Patologia de la parla i el llenguatge (SLP)
• Exercici
• Teràpies complementàries i alternatives (CAM)
• Tractament dels símptomes de PPMS
• Medicaments
• Canvis d’estil de vida
• Rehabilitació
• Emportar

L’esclerosi múltiple progressiva primària (SMPP) és un dels quatre tipus d’esclerosi múltiple (EM).

Segons la Societat Nacional d’Esclerosi Múltiple, al voltant del 15 per cent de les persones amb EM reben un diagnòstic de SMPP.

A diferència d'altres tipus de SM, el PPMS progressa des del principi sense recaigudes ni remissions agudes. Tot i que la malaltia normalment progressa lentament i pot trigar anys a diagnosticar-se, normalment comporta problemes amb la marxa.

No hi ha cap causa coneguda d’EM. No obstant això, molts tractaments poden ajudar a prevenir la progressió dels símptomes del PPMS.

Medicaments per PPMS

La majoria de fàrmacs antiespetuosos existents estan dissenyats per controlar la inflamació i reduir el nombre de recaigudes.

Tanmateix, el PPMS provoca una inflamació significativament menor que l’esclerosi múltiple recurrent-remitent (SMRR), el tipus més freqüent d’EM.

A més, tot i que pot haver-hi petits graus de millora ocasionals, PPMS no té remissions.

Com que és impossible predir l’evolució de la progressió del PPMS en qualsevol persona que la tingui, és difícil per als investigadors avaluar l’eficàcia d’un medicament en el curs de la malaltia. No obstant això, a partir de 2017, un medicament PPMS ha rebut l’aprovació de la Food and Drug Administration (FDA).

Ocrelizumab (Ocrevus)

Ocrelizumab (Ocrevus) està aprovat per la FDA per tractar PPMS i RRMS.

És un anticòs monoclonal que destrueix certes cèl·lules B del sistema immunitari. La investigació suggereix que les cèl·lules B són parcialment responsables del dany al cervell i als teixits de la medul·la espinal de les persones amb EM. Aquest dany és permès pel propi sistema immunitari.

Ocrelizumab s’administra per infusió intravenosa. Les dues primeres infusions s’administren a 2 setmanes de diferència. Les infusions posteriors s’administren cada 6 mesos.

Tractament de cèl·lules mare

L’objectiu de l’ús de cèl·lules mare per tractar el SMPP és promoure el sistema immunitari per reparar els danys i reduir la inflamació del sistema nerviós central (SNC).

Per a un procés conegut com a trasplantament de cèl·lules mare hematopoètiques (HSCT), les cèl·lules mare es recullen dels teixits propis d’una persona, com la medul·la òssia o la sang, i després es reintrodueixen després de suprimir el seu sistema immunitari. Això es fa en un centre hospitalari i actualment està aprovat per la FDA.

Tanmateix, HSCT és un procediment important amb efectes secundaris greus. Es necessiten més investigacions i resultats dels assajos clínics abans que es converteixi en un tractament àmpliament utilitzat per a PPMS.

Assaigs clínics

Actualment, s’estan realitzant diversos assaigs clínics en persones amb PPMS. Els assaigs clínics passen per diverses fases abans de rebre l'aprovació de la FDA.

La fase I se centra en la seguretat del medicament i implica un petit grup de participants.

Durant la fase II, els investigadors pretenen determinar l’eficàcia del medicament per a certes afeccions com l’EM.

La fase III sol incloure un grup més gran de participants.

Els investigadors també analitzen altres poblacions, dosis i combinacions de medicaments per obtenir més informació sobre la seguretat i l’eficàcia del medicament.

Àcid lipoic

Actualment, un estudi de dos anys de fase II avalua l’àcid lipoic antioxidant oral. Els investigadors estudien si pot preservar la mobilitat i protegir el cervell més que un placebo inactiu en formes progressives de EM.

Aquest estudi es basa en un estudi de fase II anterior que va examinar 51 persones amb EM progressiva secundària (SPMS). Els investigadors van trobar que l'àcid lipoic va ser capaç de reduir la taxa de pèrdua de teixit cerebral en comparació amb el placebo.

Biotina a dosis elevades

La biotina és un component del complex de la vitamina B i participa en el creixement cel·lular i el metabolisme dels greixos i dels aminoàcids.

Un estudi observacional recluta persones amb PPMS que prenen una dosi elevada de biotina (300 mil·ligrams) diàriament. Els investigadors volen veure si és eficaç i segur a l’hora d’alentir la progressió de la discapacitat en persones amb PPMS. En estudis observacionals, els investigadors supervisen els participants sense intervenir en el procés.

Un altre estudi de fase III avalua una formulació de biotina a dosis elevades coneguda com MD1003 per veure si és més eficaç que un placebo. Els investigadors volen saber si pot alentir la discapacitat de les persones amb EM progressiva, especialment aquelles amb deteriorament de la marxa.

Un petit assaig de marca oberta va examinar els efectes de la biotina a dosis elevades en persones amb PPMS o SPMS. Les dosis van oscil·lar entre 100 i 300 mil·ligrams al dia durant 2 a 36 mesos.

Els participants en aquest assaig van mostrar una millora de la deficiència visual relacionada amb la lesió del nervi òptic i altres símptomes de l’EM, com la funció motora i la fatiga.

No obstant això, un altre estudi va trobar que la biotina a dosis elevades gairebé va triplicar la taxa de recaiguda en participants amb PPMS.

També ha advertit que dosis elevades de biotina poden provocar resultats de laboratori imprecisos per a persones amb certes afeccions, inclosa l’EM.

Masitinib (AB1010)

El masitinib és un medicament immunomodulador oral que s’ha desenvolupat com a possible tractament per a l’EMPP.

El tractament ja ha demostrat ser prometedor en un assaig de fase II. Actualment s’està investigant en un estudi de fase III en persones amb SPMS o SPMS sense recaigudes.

Ibudilast

L’ibudilast inhibeix un enzim anomenat fosfodiesterasa. S’utilitza com a medicament contra l’asma principalment a Àsia, també s’ha demostrat que promou la reparació de la mielina i ajuda a protegir les cèl·lules nervioses dels danys.

Ibudilast va rebre la designació de via ràpida per la FDA. Això podria accelerar el seu desenvolupament futur com a possible tractament de l’EM progressiva.

Els resultats d’un assaig de fase II en 255 pacients amb EM progressiva es van publicar al New England Journal of Medicine.

En l’estudi, l’ibudilast es va associar amb una progressió més lenta de l’atròfia cerebral que un placebo. No obstant això, també va conduir a taxes més altes d’efectes secundaris del sistema digestiu, mal de cap i depressió.

Teràpies naturals i complementàries

Molts altres tractaments, a part dels medicaments, poden ajudar a optimitzar el funcionament i la qualitat de vida malgrat els efectes de la malaltia.

Teràpia Ocupacional

La teràpia ocupacional ensenya a les persones les habilitats pràctiques que necessiten per tenir cura de si mateixes tant a casa com a la feina.

Els terapeutes ocupacionals mostren a la gent com preservar la seva energia, ja que el PPMS sol causar fatiga extrema. També ajuden les persones a ajustar les seves activitats i feines diàries.

Els terapeutes poden suggerir maneres de millorar o renovar cases i llocs de treball per fer-los més accessibles a les persones amb discapacitat. També poden ajudar a tractar problemes de memòria i cognitius.

Teràpia física

Els fisioterapeutes treballen per crear rutines d’exercici específiques per ajudar les persones a augmentar el seu rang de moviment, preservar la seva mobilitat i reduir l’espasticitat i els tremolors.

Els fisioterapeutes poden recomanar equips per ajudar les persones amb PPMS a desplaçar-se millor, com ara:

• cadires de rodes
• caminants
• canyes
• patinets

Patologia de la parla i el llenguatge (SLP)

Algunes persones amb PPMS tenen problemes amb el llenguatge, la parla o la deglució. Els patòlegs poden ensenyar a la gent a:

• prepara menjar fàcil d’empassar
• menjar amb seguretat
• utilitzar correctament els tubs d’alimentació

També poden recomanar ajudes telefòniques i amplificadors de veu útils per facilitar la comunicació.

Exercici

Les rutines d’exercici us poden ajudar a reduir l’espasticitat i a mantenir un rang de moviments. Podeu provar ioga, natació, estiraments i altres formes d’exercici acceptables.

Per descomptat, sempre és una bona idea parlar de qualsevol nova rutina d’exercicis amb el vostre metge.

Teràpies complementàries i alternatives (CAM)

Les teràpies CAM es consideren tractaments no convencionals. Moltes persones incorporen algun tipus de teràpia CAM com a part de la seva gestió de l’EM.

Hi ha investigacions molt limitades que avaluen la seguretat i l’eficàcia de la CAM en l’EM. Però aquestes teràpies estan destinades a evitar que la malaltia perjudiqui el sistema nerviós i mantingui la seva salut, de manera que el cos no sentirà tant els efectes de la malaltia.

Segons un estudi, les teràpies CAM més prometedores per a EM inclouen:

• una dieta baixa en greixos
• suplements d’àcids grassos omega-3
• suplements d'àcid lipoic
• suplements de vitamina D.

Parleu amb el vostre metge abans d’afegir CAM al vostre pla de tractament i assegureu-vos que continueu seguint els tractaments prescrits.

Tractament dels símptomes de PPMS

Els símptomes comuns de l’EM que podeu experimentar inclouen:

• fatiga
• entumiment
• debilitat
• mareig
• discapacitat cognitiva
• espasticitat
• dolor
• desequilibri
• problemes urinaris
• canvis d’humor

Una gran part del vostre pla de tractament global serà controlar els símptomes. És possible que necessiteu diversos medicaments, canvis d’estil de vida i tractaments complementaris per fer-ho.

Medicaments

Depenent dels símptomes, un metge pot prescriure:

• relaxants musculars
• antidepressius
• medicaments per a la disfunció de la bufeta
• medicaments per reduir la fatiga, com ara el modafinil (Provigil)
• medicaments per al dolor
• ajuts per dormir per ajudar a l'insomni
• medicaments per ajudar a tractar la disfunció erèctil (DE)

Canvis d’estil de vida

Aquests canvis en l'estil de vida poden fer que els símptomes siguin més manejables:

• Feu una dieta saludable rica en vitamines, minerals i antioxidants.
• Realitzeu exercicis de reforç de força per augmentar els músculs i augmentar l'energia.
• Proveu exercicis suaus i estiraments com el tai-txi i el ioga per ajudar-vos en l'equilibri, la flexibilitat i la coordinació.
• Mantingueu una rutina de son adequada.
• Gestioneu l’estrès amb massatges, meditació o acupuntura.
• Utilitzeu dispositius d’assistència per millorar la qualitat de vida.

Rehabilitació

L’objectiu de la rehabilitació és millorar i mantenir la funció i reduir la fatiga. Això pot incloure:

• teràpia física
• teràpia Ocupacional
• rehabilitació cognitiva
• patologia de la parla-llenguatge
• rehabilitació professional

Demaneu al vostre metge una derivació a especialistes en aquestes àrees.

Emportar

El PPMS no és un tipus comú d’EM, però diversos investigadors encara exploren maneres de tractar la malaltia.

L’aprovació del 2017 d’ocrelizumab va suposar un gran pas endavant, ja que està aprovada per a la indicació de PPMS. Altres tractaments emergents, com ara els antiinflamatoris i la biotina, han obtingut resultats mixtos en PPMS fins ara.

L'Ibudilast també s'ha estudiat pels seus efectes sobre PPMS i SPMS. Els resultats recents d'un assaig de fase II mostren que causa alguns efectes secundaris, inclosa la depressió. Tot i això, també es va associar amb una taxa d’atròfia cerebral més baixa.

Parleu amb el vostre metge si voleu obtenir la informació més actualitzada sobre les millors maneres de gestionar el vostre PPMS.